美国 FDA 批准 Neurocrine Biosciences 的遗传性疾病药物

美国食品和药物管理局网站周五显示，该局已批准Neurocrine Biosciences公司的 NBIX药物用于治疗一种遗传性疾病。

该药的品牌为Crenessity，将与糖皮质激素（一种类固醇）一起使用，以控制患有典型先天性肾上腺皮质增生症的成人和4岁及以上儿童患者的雄激素水平(CAH)。

该公司的一位发言人说，预计这种药物将在大约一周后上市。

CAH是一种罕见的遗传性疾病，影响肾上腺分泌皮质醇和雄激素等激素。

该病患者体内皮质醇分泌不足，而雄激素分泌过多，雄激素是一种类似睾酮的激素。

Crenessity的作用是减少雄激素的过量分泌，从而减少糖皮质激素治疗的用量。

此次批准是基于在182名成人和103名儿童患者中进行的两项试验的结果。

在第一项试验中，122名成人每天两次服用Crenessity，60人服用安慰剂，为期24周。

服用Crenessity的患者每天的糖皮质激素剂量减少了27%，同时雄性激素（雄二酮）的水平也得到了控制，而服用安慰剂的患者只减少了10%。

在第二项试验中，69名儿科患者每天两次服用Crenessity，34名患者每天两次服用安慰剂，持续28周。其中，服用Crenessity的患者每天的糖皮质激素剂量减少了18%，同时激素水平得到了控制，而服用安慰剂的患者糖皮质激素剂量增加了近6%。

这种疾病的患者通常需要大剂量的糖皮质激素，超出了替代皮质醇所需的剂量，因为糖皮质激素还有助于降低过多的雄激素水平。