متى تتحرك التقدم إلى الوراء؟شهدت يونيكيور إن.في انهيارًا كارثيًا بنسبة 75% في أسهمها في نوفمبر 2025 بعد انقلاب مفاجئ من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن علاج الجينات لمرض هنتنغتون الخاص بها، AMT-130. على الرغم من حصولها على تصنيف علاج فوري الاختراق وتصنيف علاج متقدم في الطب الإعادي، تعلمت الشركة خلال اجتماع ما قبل طلب الترخيص البيولوجي (pre-BLA) أن إدارة الغذاء والدواء الآن تعتبر بيانات المرحلة الأولى/الثانية الخاصة بها، التي اعتمدت على ضوابط خارجية من قاعدة بيانات التاريخ الطبيعي Enroll-HD، غير كافية للموافقة. هذا يتعارض مع الإرشادات التنظيمية السابقة وأجبر يونيكيور على التخلي عن خطة التقديم المخطط لها في الربع الأول من 2026، مما دمر فورًا مليارات الدولارات في رأس المال السوقي وجعل توقعات الإيرادات قصيرة الأجل غير صالحة.
يعكس الانقلاب التنظيمي عدم استقرارًا أوسع داخل مركز تقييم وأبحاث البيولوجيكات في إدارة الغذاء والدواء (CBER)، حيث أدت الدورانات في القيادة والتحولات الفلسفية إلى خلق عدم يقين نظامي عبر قطاع علاج الجينات بأكمله. القيادة الجديدة في CBER، خاصة المدير فيناي براساد، تفضل المعايير التقليدية للأدلة على الطرق المعجلة التي تعتمد على نقاط نهاية بديلة أو ضوابط خارجية. يبطل تشديد السياسة هذه استراتيجيات التطوير التي سعى إليها شركات التكنولوجيا الحيوية بناءً على ضمانات تنظيمية سابقة، مما يظهر أن تصنيفات الاختراق لم تعد تضمن قبول تصاميم التجارب المبتكرة.
تمتد العواقب المالية إلى ما هو أبعد من انهيار التقييم الفوري ليونيكيور. كل عام من التأخير التنظيمي يقضي على الحصرية البراءة. تنتهي براءات AMT-130 في عام 2035، مما يدمر مباشرة القيمة الحالية الصافية. تشير التحليلات إلى أن تأخيرًا لمدة ثلاث سنوات قد يجعل 33-66% من علاجات الأمراض النادرة غير مربحة، وتواجه يونيكيور الآن احتمال تمويل تجارب عشوائية محكومة بتكاليف باهظة بينما تعمل بصافي ربح سلبي وإيرادات متناقصة. التحوطات الوحيدة الممكنة للشركة تشمل السعي للحصول على الموافقة من خلال الجهات التنظيمية الأوروبية (EMA) أو هيئة الدواء والمنتجات الصحية في المملكة المتحدة (MHRA)، حيث قد تكون الفلسفات التنظيمية أكثر تساهلاً.
يُعد هذا الحالة تحذيرًا حاسمًا لقطاع علاج الجينات بأكمله: الطرق المعجلة للموافقة تتقلص، وتواجه التجارب ذات الذراع الواحدة التي تستخدم ضوابط خارجية تدقيقًا مشددًا، وتحمل الاتفاقيات التنظيمية السابقة موثوقية متناقصة. يجب على المستثمرين الآن تسعير مكافآت مخاطر تنظيمية أعلى بكثير في تقييمات التكنولوجيا الحيوية، خاصة للشركات التي تعتمد على أصول واحدة ومنهجيات تجارب جديدة. تؤكد تجربة يونيكيور أنه في استثمار التكنولوجيا الحيوية، يحدد القدرة على التنبؤ التنظيمي، لا مجرد الابتكار العلمي، الجدوى التجارية.
